Con l’acquisizione di Amolyt Pharma, entra nella pipeline di AstraZeneca un candidato per l’ipoparatiroidismo, eneboparatide. L’operazione prevede che la pharma anglo-svedese versi nelle casse di Amolyt Pharma 800 milioni di dollari di anticipo, cui seguiranno altri 250 milioni al raggiungimento di determinati traguardi regolatori.
L’ipoparatiroidismo è una condizione rara causata dalla carenza dell’ormone paratiroideo (PTH), che porta a una diminuzione del calcio e a livelli elevati di fosforo nel sangue. La patologia reca danni a organi e tessuti, in particolare i reni, e porta a un aumento della densità minerale ossea. Bassi livelli di calcio possono anche generare sintomi come intorpidimento, formicolio, contrazioni muscolari, spasmi, crampi, ritmo cardiaco anomalo e convulsioni.
Sebbene rientri nella categoria delle malattie rare, si stima che vi siano circa 115.000 le persone affette da ipoparatiroidismo negli Stati Uniti e 107.000 nellaUE. Circa l’80% dei pazienti sono donne.
L’eneboparatide è leader nel campo di una nuova classe di trattamenti agonisti del recettore PTH1 che si ritiene possano trattare l’ipoparatiroidismo riciclando il calcio nei reni e migliorando l’assorbimento da fonti alimentari.
Il candidato si trova attualmente nello studio di fase III CALYPSO, che si sta concentrando sul controllo del calcio sierico, la normalizzazione del calcio urinario e la quantità e qualità ossea. Inoltre, il trial ha l’obiettivo di verificare se il farmaco possa permettere ai pazienti di ridurre o eliminare la terapia standard, basata su alte dosi di calcio orale e su integratori di vitamina D.
Questi integratori sono spesso inefficaci e possono aumentare il rischio di un eccesso di calcio nelle urine che, a sua volta, può portare a una progressiva disfunzione e insufficienza renale e a nefrolitiasi.
I risultati preliminari dello studio CALYPSO, che sta confrontando eneboparatide con placebo in circa 165 pazienti con ipoparatiroidismo, saranno disponibili entro la fine dell’anno.
